' Gentherapie

Gentherapie

Neben den bisher eingesetzten Therapiemöglichkeiten aus den Bereichen der Chirurgie, der Radiologie und der medikamentösen Behandlung steht die Gentherapie als weitere mögliche, zukünftige Behandlungsoption. Führende NF2-Spezialisten sehen die Gentherapie schon als zukünftige Heilungsmöglichkeit für NF2. Es wird aber wohl noch einige Jahre dauern, bis nachweisbare Erfolge in der Gentherapie und deren Zulassung absehbar erscheinen.

Dr. Plotkin, Dr. am Massachusetts General Hospital in den USA und einer der Pioniere im Bereich der Avastintherapie, ging bei einem Webinar davon aus, dass es bereits in den nächsten zehn Jahren erste Gentherapiestudien geben wird. Untersuchungsziel der ersten Gentherapiestudien wird wahrscheinlich der Ausgleich des bisherigen Merlin-Protein-Ungleichgewichts sein. Dieser Ansatz ist besonders vielversprechend, da die Ursache von NF2 in einem Gendefekt zu finden ist, welcher hier genauer beschrieben wird. NF2-Betroffenen mangelt es an dem Protein Merlin. Auch wenn es naheliegend klingt, ist es nicht möglich, mit herkömmlichen Therapieansätzen für einen ausgeglichenen Stand des Proteins Merlins zu sorgen, da diese Therapien die entstandenen Tumoren direkt behandeln. Gentherapie würde Tumoren gar nicht erst entstehen lassen, sondern NF2 in seiner Ursache bekämpfen. Dr. Plotkin erklärte die mögliche Funktionsweise einer Gentherapie folgend:

Es ist möglich, unseren Körpern Merlin zu entnehmen. Dieses kann dann genetisch modifiziert werden und zurück in den Körper injiziert werden. Durch das nun hergestellte Gleichgewicht des Proteinspiegels könnte sich Tumorgewebe auflösen. Momentan liegt der Forschungsschwerpunkt noch auf der möglichen Vorgehensweise zur Wiederherstellung von Proteinfunktionen oder Proteinkonzentrationen. Hierbei handelt es sich jedoch hauptsächlich um Erforschungen zur Heilung anderer genetischer Erkrankungen wie Muskeldystrophie und Mukoviszidose. In der genetischen Forschung besteht Hoffnung, dass in den nächsten zehn Jahren ein Gleichgewicht von Merlin wiederhergestellt werden kann. Gelingt dies, ist der nächste Forschungsschritt die Untersuchung des Effekts des wiederhergestellten Merlin-Gleichgewichts auf die Zellfunktionen. Wenn sich in NF2-Betroffenen dann Tumorgewebe auflöst, ist die NF2-Gentherapieforschung einen wesentlichen Schritt weiter. Die gentherapeutische Behandlung wäre dann für NF2-Betroffene in greifbare Nähe gerückt.

Auch wenn eine NF2-Gentherapie zunächst wie eine ferne Zukunftsutopie erscheint. Dass realistische Hoffnungen berechtigt sind, kann jedoch aus den ersten Erfolgen der Gentherapie bei anderen genetisch bedingten Krankheiten geschlossen werden. Hier sind bereits erste Erfolge zu vermelden.

In Deutschland befasst sich insbesondere ein Genetiklabor in Jena mit dem Gendefekt bei NF2.